Новости

Sep 07, 2023

Первый пациент включен во вторую фазу глобального исследования даксдилимаба при лечении волчанки

Исследование для проверки безопасности и эффективности лечения волчаночного нефрита Horizon

Исследование для проверки безопасности и эффективности лечения волчаночного нефрита Horizon

Стив Брайсон, доктор философии | 18 мая 2023 г.

В исследование фазы 2, оценивающее безопасность и эффективность даксдилимаба, потенциально первого в своем классе препарата для лечения людей с активным пролиферативным волчаночным нефритом (ВН) — осложнением волчанки, характеризующимся поражением почек, — был включен первый пациент.

Horizon Therapeutics, разработчик терапии, ожидает, что около 210 пациентов в возрасте от 18 до 80 лет примут участие в глобальном исследовании (NCT05540665), которое, как ожидается, продлится более двух лет.

Набор персонала продолжается в США, Аргентине, Бразилии, Израиле, Малайзии, Польше, Сербии, Испании, Тайване и Таиланде. Более подробную информацию о контактах и ​​местоположении можно найти на пробной странице.

«Для людей, живущих с ВН, ключевой задачей является оценка безопасного и эффективного лечения, которое может предотвратить ухудшение повреждения почек и снизить риск почечной недостаточности и терминальной стадии почечной недостаточности», — Кеннет Калунян, доктор медицинских наук, профессор медицины Университета. Калифорнии, Сан-Диего, говорится в пресс-релизе компании.

«Современные схемы лечения включают интенсивную иммуносупрессивную терапию, которая может быть связана с рядом нежелательных явлений», — сказал Калунян, добавив: «Необходимо найти более специфическое лекарство для людей с пролиферативным ВН».

ЛН — потенциально опасное для жизни осложнение, характеризующееся воспалением почек. Пролиферативные формы ЛН связаны с более высоким риском прогрессирования до терминальной стадии заболевания почек, требующей диализа или, возможно, трансплантации почки. Это состояние наиболее распространено среди определенных этнических групп, включая афроамериканцев, азиатов и латиноамериканцев.

Воспалительные реакции у людей с системной красной волчанкой (СКВ), в том числе с поражением почек, связаны с группой иммунных сигнальных молекул, называемых интерферонами.

Даксдилимаб предназначен для истощения плазмацитоидных дендритных клеток (pDC), типа иммунных клеток, которые выделяют высокие уровни интерферонов. Его цель — прервать цикл воспаления, вызывающего повреждение тканей в ЛУ.

Волчаночный нефрит «является серьезным проявлением СКВ и требует срочного лечения, чтобы избежать хронического заболевания почек, диализа или трансплантации почек», - сказала Тереза ​​Подребарак, доктор медицинских наук, старший вице-президент Horizon по клиническим разработкам.

«Ранние исследования указывают на роль плазмоцитоидных дендритных клеток (pDC) и интерферонов типа 1 в его патогенезе [механизмах заболевания]», — сказал Подребарак.

Чтобы иметь право на участие в исследовании фазы 2, пациентам должен быть поставлен диагноз пролиферативного ВН на основании биопсии почки в течение шести месяцев после начала исследования. Кроме того, у них должны быть выявлены признаки нарушения функции почек в нескольких стандартных тестах.

После регистрации участники будут случайным образом распределены для приема даксдилимаба или плацебо. Обоим будет сделана подкожная (подкожная) инъекция в течение 52 недель или одного года в дополнение к стандартной базовой терапии. Затем всем пациентам будет назначен ежеквартальный поддерживающий режим либо даксдилимаба, либо плацебо в течение второго года, в зависимости от реакции почек в течение первого года.

Основная цель исследования — определить долю участников, достигших полного ответа почек (CRR) на 48 неделе и сохраняющегося до 52 недели. CRR — это комплексный показатель, определяемый сохранением или улучшением функции почек и снижением содержания белка в моча — классический признак поражения почек.

Помимо безопасности, вторичные результаты эффективности включают оценку доли пациентов, достигших общего ответа почек, то есть доли тех, кто достиг CRR или частичного ответа почек.

Также будут оценены изменения расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ), стандартного показателя функции почек, и исследование определит долю пациентов, которые смогут устойчиво сократить использование пероральных кортикостероидов.